千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
作者：佚名 來源:醫藥網 2016-12-30 
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相比之下，國外的孤兒藥產業卻呈現出非常火熱的一面。
過去十年，美國食品藥品監督管理局（FDA）已經批準230個孤兒藥。2015年批準的尤其多，47%的新藥批準用于治療罕見病。
IMS（艾美仕市場研究公司）數據顯示，全球孤兒藥市場年增長率平均達到12%，一般藥物難以達到這個增速。2020年，全球孤兒藥市場將達1780億美元，將占據世界處方藥市場的20.2%。
黃如方表示，歐美市場早就證明，孤兒藥物研發是可以掙錢的，孤兒藥產業很熱。一些研究孤兒藥的小公司在研發成功后就會被大公司高價并購或收購。
研發激勵機制的建立很重要。目前，美國、歐盟、澳大利亞、韓國、日本，以及中國的臺灣和香港地區等，都出臺了針對“孤兒藥”和罕見病的政策支持。
美國在1983年率先出臺《孤兒藥品法案》，對臨床研究的基金資助、藥物注冊審批程序、專利保護期限延長、臨床研究費用減免稅等方面從立法上予以保證。
FDA專門成立了“孤兒藥發展辦公室”（Office of orphan Products Development，OOPD），一種新藥想要審批上的政策支持，首先要向OOPD遞交申請，認定其是針對罕見病的“孤兒藥”后才能進入“綠色通道”，獲得優先評審或加速評審，并免收審批費用。
歐盟、美國、日本等國政府還提供了大量的直接研究資金支持。如在美國，截至2009年，OOPD共撥款2.46億美元資助超過了480個研究項目， 直接推動至少43個罕見病藥品的上市。
在中國，罕見病藥物研發缺乏動力的背后是激勵和保護機制的缺乏。雖然在2012年發布的《國家藥品安全“十二五”規劃》中，明確鼓勵罕見病藥物的研發；2014年發布《關于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵藥物創新的意見》再次提出對重大疾病、罕見病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用的藥物給予加快審評。
“可問題是沒有實施細則，”黃如方表示，什么樣的藥能加快審批、流程是什么、能加快多少，都缺乏細則。這導致藥企報批時仍然沒有依據。
罕見病藥物何時入醫保
“不過，罕見病相關政策難以推動的原因也可以理解。”黃如方說，國家面臨很多醫療和民生問題，罕見病不一定是優先項；同時，長期以來，罕見病因為病種多，病人分散，在爭取權益中的聲音弱小。
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